兩會期間，很多人大代表和政協委員一直在關注罕見病患者這一群體的困境，他們帶來了很多有關提升我國罕見病醫療、保障水平的建議和意見。
建議“提高罕見病的診療能力”
目前大多數罕見病患者存在確診難，診斷時間長的問題，全國政協委員彭軍認為，建立健全基層罕見病社會保障體系尤為重要。
全國政協委員山東大學齊魯醫院血液科主任彭軍：在已有全國罕見病協作網的基礎上，進一步加強臨床醫生對于各個領域的罕見病之間的協作，比如說遇到罕見病患者的診斷或者治療，可以在網上請求會診，從網上發起MDT，也就是多學科會診。
2019年，國家衛生健康委組建了國家級的罕見病診療協作網，但仍然無法滿足罕見病患者救治的需求。全國人大代表于清明建議：增加診療資源，提高疑難復雜罕見病的診療能力，使患者在國內就能得到先進的診療服務，方便用藥及復診。
全國人大代表國藥集團國藥控股黨委書記、董事長于清明：建議在罕見病藥品保障先行區開設罕見病藥品的白名單，擴大未在國內注冊罕見病藥品的特許進口使用范圍，配套建設罕見病國際診療機構，同時開展真實世界臨床數據應用研究，助力打造國家罕見病臨床診療中心。
罕見病患者除了需要藥物，和其它疾病不同的是，一些罕見病種需要長期食用特殊醫學用途的配方食品，在我國第一批罕見病目錄中，有32種疾病需要使用特醫食品，有18種罕見病治療過程中需要及時、終身、足量使用特醫食品。
全國政協委員蔡威告訴記者，目前我國罕見病特醫食品，市場需求小，價格貴，大多數患者面臨“買不到或買不起”的困境，他希望特醫食品早日實現國產化、平價化。
全國政協委員上海市兒童罕見病診治中心主任蔡威：我今年關注點主要是在罕見病所需的特醫食品。到今年2月，國家市場（監管）總局批的一共有179種特醫食品，但是適合罕見病的只有一個病的三款，應該鼓勵國產化的企業去做這件事，有了國產（特醫食品）以后，也會倒逼進口（價格）下來，這對罕見病的患者及其家屬應該是有利的。
罕見病用藥保障是世界性難題
針對罕見病患者的用藥保障問題，全國人大代表、北京協和醫院院長張抒揚，呼吁從立法上來支持這個群體。
全國人大代表、北京協和醫院院長張抒揚：罕見病患者現在面臨的最大問題是95%的罕見病都沒有有效的藥物治療，對5%有藥可治的疾病，能不能把藥品都進（醫保）來，確實需要再做努力。首先要保障有藥可獲得，然后我們再想如何讓有藥可擔負。多方的用藥保障是必行之路。
張抒揚：醫保盡量能夠多擔負一點，但是中國人口規模大，在這個條件下到底能擔負多少，量力而行，盡力而為。除了醫保擔負以外，對那些重大特大嚴重的罕見疾病，嚴重致殘（甚至）危及生命的，要不要有財政專項支持的計劃？另外就是商業的保險。
張抒揚：總之罕見病的用藥保障確實是一個難題。我們努力爭取讓罕見病患者能夠享有整個人類醫藥科技發展成果，有藥可用，藥物可擔負得起。然后我們再建立一個終身管理的計劃，讓他們生活有品質，能夠過上跟普通人一樣幸福的生活。
基層醫院兒科醫生短缺
如何應對？
網友“村里的娃”說，目前在鄉下缺少兒科?？频拇蠓?，孩子看病是個難題，總是要走遠路到城里的大醫院去。要是有急癥，就更麻煩，該怎么辦？對于這個問題，來看全國人大代表韋小麗的回應。
全國人大代表白沙黎族自治縣七坊鎮社區醫院醫生韋小麗：在基層，我們不僅缺兒科醫生，更缺全科醫生。我們單位每天的門診量可達100多人，100多人里面不單是兒科方面，還有內科、外科、婦科、中醫科之類的患者都有。
韋小麗：現在白沙縣每一家村衛生室都配有一臺一體機，對鄉村醫生的用處可大了。比方說鄉村醫生下村去做個高血壓、糖尿病、慢病之類的隨訪，我們都會用到一體機。鄉村醫生常用的比如胎心監測，血糖、血壓、血氧、心電圖等，一體機上的功能就能夠實現。鄉村醫生的診療水平有限，在緊急的情況下，對某一種疾病不能夠給予制定治療方案時，我們可以通過遠程會診，聯系上級醫院的專家，根據患者的情況提供一些治療方案的幫助。
（來源：央視網微信公眾號）
